生命科学_医薬として分類されたブログ

新規の作用機序：C1P生成阻害剤は、コレステロールの細胞内輸送異常を改善することで、従来の治療薬が機能しなかった脂質輸送異常を改善する機序であり、新たな治療選択肢となる可能性がある 治療選択肢が広がる：既存のニーマン・ピック病C型（NPC）であるミグルスタットとの併用や、同薬の用量低減による副作用軽減にも貢献することが期待される 幅広い応用性：NPC以外のライソゾーム病や細胞内脂質輸送異常を伴う疾患にも適用が期待される

ポリリジンデンドリマー誘導体、アニオン性高分子、核酸を複合化したナノ粒子 低毒性で安全性の高い設計：使用するポリリジンデンドリマー誘導体およびアニオン性高分子は生分解性材料で構成されており、蓄積毒性が低い。また、表面をアニオン性高分子で被膜しているため毒性が低く、生体における高い安全性が期待される。 独自のナノボール技術：長崎大学にて開発された技術であり、他のDDS技術に関する特許利用関係を回避することが可能。

RSウイルスの研究者による、納豆菌にフォーカスした研究アプローチ 医療機関ならではの技術と設備を活かした解析が可能 納豆菌株のRSウイルスへの効果や物性の最新データが入手可能

新規創薬標的の発見：関節リウマチの進行に関与する炎症性サイトカインSema4Dを同定、その新規シグナル伝達経路と標的遺伝子発現機構を決定し、新たな治療戦略 多様な創薬アプローチが可能：細胞内シグナルが解明され、小分子薬、抗体医薬、mRNA医薬など幅広いモダリティでの開発が可能 スクリーニング系の確立：プライマリー細胞を用いた評価系を確立済み

血液脳関門（BBB）の機能を担う血管内皮細胞間のCLDN5を介する接着を、一時的に緩め薬剤の脳内送達を促進するCLDN5結合分子（低分子化合物）。 細胞間の接着を部分的に弱めることでBBB透過性を高める作用機序で、低・中分子を脳内送達する。 BBBを短時間だけ開口する技術のため、BBBが長時間開口するリスクがない。 脳内送達技術の開発にご興味のある企業様、脳内送達させたい薬剤をお持ちの企業様とのコラボレーションを期待します。

炎症環境に応答する人工受容体システムを用いて病変部位特異的に細胞に遺伝子発現を誘導する 腸炎モデルマウスを用いたin vivo実験において、潰瘍部位にて炎症抑制因子や増殖因子の産生が可能

 対象の中・高分子製剤（抗体やリポソームなど）の血液脳関門の透過能を向上させる  環状ペプチドと薬剤との複合体は3つの方法で調製することが可能

フォンタン手術後や肝炎鎮静後の肝硬変などの類洞内圧の亢進を伴う患者が発症する肝発癌をターゲットとした初めての治療・予防薬。 CTGFは類洞内圧を反映したバイオマーカーでもあり、コンパニオン診断への応用も期待できる。

新規作用機序の低分子薬：本化合物がレセプター分子p62のS403リン酸化p62を増加させ、オートファゴソーム形成を促進。これにより、オートファジーを活性化して細菌の分解を促進する 細胞内寄生細菌への有効性：既存の抗菌薬では効果が乏しい、細胞内寄生細菌に対し、独自の作用機序を持つ本化合物は効果的な抗菌効果を発揮することが期待される

高血圧症の治療標的となりうる腎臓内のマクロファージを同定 そのマクロファージ特異的に、ある分子を欠損させることで高血圧の誘導が抑制されることを発見 既存の降圧剤とは異なるメカニズムに基づく、全く新しい創薬研究となる可能性

高圧不必要、室温レベル（25℃）の低温反応、原料に重水素ガス不使用の環境負荷の低い反応 高い反応成績（導入率80ｰ99％、収率80ｰ98％） イブプロフェンで実証済みの他、幅広い化合物の重水素化、後合成・オンデマンド合成にも活用可 原料の重水（D2O）はリユース可能、触媒からの分離精製が容易

疾患に関与するマスト細胞を直接標的とする新しい治療アプローチ マスト細胞が関与していると思われる慢性蕁麻疹など発症原因が不明な皮膚疾患への適用も期待される ヒトの肥満細胞症や犬や猫の皮膚がんの多くを占める肥満細胞腫への新しい抗体医薬となる可能性がある

 FOPは、単一原因遺伝子変異による遺伝性難病であり治療が困難  本発明は、従来のBMP-ALK2パスウェイとは違う、新たな治療標的分子・パスウェイ  承認済薬剤のリポジショニングまたは新薬の開発が可能  FOP患者由来iPS細胞を用いたアッセイが可能

脾臓でのノックダウン効率を2倍以上向上させる。 リガンド効果が配列やリンカーに依存しない。

免疫チェックポイント阻害剤抵抗性のがんに対しても治療効果が期待される。 腫瘍内投与だけでなく静脈内投与でも効果を発揮できる。 抗がん治療だけでなく、プラズマサイトイド樹状細胞の活性化やインターフェロンα誘導が有効なアレルギー疾患や感染症の治療、ワクチンアジュバンドとしての活用も期待できる。

新しく見出されたグルココルチコイド誘発性骨粗鬆症の病態メカニズムに対する治療アプローチ Piezo1 アゴニストである Yoda1 をグルココルチコイド誘発性骨粗鬆症モデルマウスに投与し、骨量・骨強度の改善を実証。

オリジナルの特発性肺線維症（IPF）マウスモデルである、iUIPマウスモデルの解析において、異常な細気管支上皮細胞の浸潤を見出している。 これらの浸潤細胞はがんの合併に関与する可能性がある。 本共同研究提案は、異常上皮細胞 (前がん状態) のRNAseq解析により、肺がん治療にむすびつく新たな標的探索を目指すものである。 また間質性肺炎そのものの治療薬となる可能性もある。

デュアルリガンド特性: 本化合物は、自然免疫受容体を活性化するリガンドでありながら、T細胞抗原としても機能する。 幅広い適用性: 本化合物は、遺伝子多型のないCD1b分子により抗原提示されるため、MHC型に関わらず万人に対するT細胞活性化が可能である

生体での薬効および経口吸収・代謝安定性・血液脳関門透過を確認済。 誘導体展開および最適化開発可能。

環状PEGによる金属ナノ粒子の修飾は、既存の直鎖状PEG修飾より多機能の向上が可能 環状PEG修飾AuNPsは、未修飾AuNPsの30倍以上耐塩性能向上 短処理時間で環状PEGの付与が可能：約10min