生命科学_医薬として分類されたブログ

炎症環境に応答する人工受容体システムを用いて病変部位特異的に細胞に遺伝子発現を誘導する 腸炎モデルマウスを用いたin vivo実験において、潰瘍部位にて炎症抑制因子や増殖因子の産生が可能

 対象の中・高分子製剤（抗体やリポソームなど）の血液脳関門の透過能を向上させる  環状ペプチドと薬剤との複合体は3つの方法で調製することが可能

フォンタン手術後や肝炎鎮静後の肝硬変などの類洞内圧の亢進を伴う患者が発症する肝発癌をターゲットとした初めての治療・予防薬。 CTGFは類洞内圧を反映したバイオマーカーでもあり、コンパニオン診断への応用も期待できる。

新規作用機序の低分子薬：本化合物がレセプター分子p62のS403リン酸化p62を増加させ、オートファゴソーム形成を促進。これにより、オートファジーを活性化して細菌の分解を促進する 細胞内寄生細菌への有効性：既存の抗菌薬では効果が乏しい、細胞内寄生細菌に対し、独自の作用機序を持つ本化合物は効果的な抗菌効果を発揮することが期待される

高血圧症の治療標的となりうる腎臓内のマクロファージを同定 そのマクロファージ特異的に、ある分子を欠損させることで高血圧の誘導が抑制されることを発見 既存の降圧剤とは異なるメカニズムに基づく、全く新しい創薬研究となる可能性

高圧不必要、室温レベル（25℃）の低温反応、原料に重水素ガス不使用の環境負荷の低い反応 高い反応成績（導入率80ｰ99％、収率80ｰ98％） イブプロフェンで実証済みの他、幅広い化合物の重水素化、後合成・オンデマンド合成にも活用可 原料の重水（D2O）はリユース可能、触媒からの分離精製が容易

疾患に関与するマスト細胞を直接標的とする新しい治療アプローチ マスト細胞が関与していると思われる慢性蕁麻疹など発症原因が不明な皮膚疾患への適用も期待される ヒトの肥満細胞症や犬や猫の皮膚がんの多くを占める肥満細胞腫への新しい抗体医薬となる可能性がある

 FOPは、単一原因遺伝子変異による遺伝性難病であり治療が困難  本発明は、従来のBMP-ALK2パスウェイとは違う、新たな治療標的分子・パスウェイ  承認済薬剤のリポジショニングまたは新薬の開発が可能  FOP患者由来iPS細胞を用いたアッセイが可能

脾臓でのノックダウン効率を2倍以上向上させる。 リガンド効果が配列やリンカーに依存しない。

免疫チェックポイント阻害剤抵抗性のがんに対しても治療効果が期待される。 腫瘍内投与だけでなく静脈内投与でも効果を発揮できる。 抗がん治療だけでなく、プラズマサイトイド樹状細胞の活性化やインターフェロンα誘導が有効なアレルギー疾患や感染症の治療、ワクチンアジュバンドとしての活用も期待できる。

新しく見出されたグルココルチコイド誘発性骨粗鬆症の病態メカニズムに対する治療アプローチ Piezo1 アゴニストである Yoda1 をグルココルチコイド誘発性骨粗鬆症モデルマウスに投与し、骨量・骨強度の改善を実証。

オリジナルの特発性肺線維症（IPF）マウスモデルである、iUIPマウスモデルの解析において、異常な細気管支上皮細胞の浸潤を見出している。 これらの浸潤細胞はがんの合併に関与する可能性がある。 本共同研究提案は、異常上皮細胞 (前がん状態) のRNAseq解析により、肺がん治療にむすびつく新たな標的探索を目指すものである。 また間質性肺炎そのものの治療薬となる可能性もある。

デュアルリガンド特性: 本化合物は、自然免疫受容体を活性化するリガンドでありながら、T細胞抗原としても機能する。 幅広い適用性: 本化合物は、遺伝子多型のないCD1b分子により抗原提示されるため、MHC型に関わらず万人に対するT細胞活性化が可能である

生体での薬効および経口吸収・代謝安定性・血液脳関門透過を確認済。 誘導体展開および最適化開発可能。

環状PEGによる金属ナノ粒子の修飾は、既存の直鎖状PEG修飾より多機能の向上が可能 環状PEG修飾AuNPsは、未修飾AuNPsの30倍以上耐塩性能向上 短処理時間で環状PEGの付与が可能：約10min

S-TuDは、miRNA阻害において他の方法に比べて高い阻害活性示す。 改良型S-TuDは、より小型化され、安定性・活性が増強された。 抗miR-200改良型S-TuDは、標的miR200-ファミリーを効果的に阻害する。

IDO1阻害剤とCOX-2阻害剤の併用で強力な抗腫瘍効果が期待される NSAIDとの併用は動物医療にも応用が期待される IDO1安定発現細胞株を用いた独自の評価系により、短時間・効率的・確度高く、併用薬を選択することができる

難標的（Undruggable）であるRASを抑制・分解。 G12C変異型RAS以外のRAS全般（Pan-RAS）に適用可能。

Retinoic acid-inducible gene-I（RIG-I）は線維症に対する新たな治療標的

薬剤の投与のみで、低侵襲かつ広範囲への再生促進効果が期待できる。 ノイラミニダーゼ阻害剤の一つである既存の抗インフルエンザ薬の利用が期待できる。 マウスでは、ノイラミニダーゼ阻害剤の投与により、脳傷害によって失われた運動機能が改善