生命科学_医薬として分類されたブログ

DRPLAモデルマウスでゲノム編集率による薬効を確認：100％編集個体では完全な発症抑制を実現。モザイク編集（12.5%〜92.8%）でも、編集率に応じた改善効果を確認。 発症後治療にも対応可能：AAV（AAV-PHP.eB）を用いた発症後治療も有効であり、疾患発症後の治療法として期待される。

がん細胞特異的な抗腫瘍効果：C11orf97は、がん細胞に選択的な細胞死を誘導する抗腫瘍ペプチド・フェリクロームの結合分子として同定されており、がん特異的な分子標的としての有用性が期待される。 低毒性かつ高選択性：フェリクロームは高濃度投与でも毒性を示さず、C11orf97ノックアウトマウスにおいても明確な障害は報告されていないことから、安全性と選択性が高い治療標的として期待される。 siRNAによる発現抑制で抗腫瘍効果を確認：in vitroおよびマウスXenograftモデルでC11orf97のノックダウンにより腫瘍縮小効果が得られている。

高圧不必要、室温レベル（25℃）の低温反応、原料に重水素ガス不使用の環境負荷の低い反応 高い反応成績（導入率80ｰ99％、収率80ｰ98％） 幅広い化合物の重水素化、後合成・オンデマンド合成にも活用可 原料の重水（D2O）はリユース可能、触媒からの分離精製が容易

ネクロプトーシスを標的化：皮膚の壊死を引き起こす炎症性細胞死（ネクロプトーシス）とシグナル伝達に着目した新規治療戦略 既承認薬CDCAを活用：胆石症治療薬として承認済みのCDCAを再適用することで、安全性が高く、開発リスク・コストを大幅に低減 重症薬疹モデルマウスにおけるCDCAの有効性実証：SJS/TEN患者由来の免疫細胞を移植したモデルマウスにおいて、CDCAが症状発症を有意に抑制することを確認

既存の抗真菌剤を放射線増感剤としてのリポジショニングが可能 放射線耐性を示す他のがん種にも応用可能である

 10アミノ酸未満の短鎖ペプチドでありながら、EphA2に特異的に結合し、受容体介在性エンドサイトーシスにより細胞内に取り込まれる  短鎖ペプチドであるため、製造や品質管理が容易で、コスト面でも有利  画像診断から核医学治療までを一貫して実施するセラノスティクスにも好適

がん転移に関する新たな標的分子・パスウェイを同定 オリゴ転移がん局所療法後の無再発生存期間を延長 コンパニオン診断による個別化治療

標的配列の自由度：環状ペプチドの配列に依存せず、容易に環状ペプチド構造を形成可能 簡便性：環状ペプチドの迅速な生成が可能 構造制御: ハイブリダイゼーションに基づく環化のため、環形状の調整やスイッチングが期待

経口投与可能 高い安全性 医師主導治験Ph2で一部指標の改善を確認済

当該治療薬は幼児にも適応あり 低い副作用 経口投与

抗がん作用増強剤として有望な低分子化合物 低い細胞毒性 タキサン系抗がん剤の効果を相乗的に高め、投与量を低減することが可能

アンメット・メディカル・ニーズに対する新たな薬物療法 抗スクレロスチン抗体薬の適応拡大またはリパーパシング

従来法では立体障害により合成困難だったペプチドを合成できる。 安価な試薬のみで短時間で高収率。 過剰量の試薬・基質は不要。 このようなペプチドは医薬品として薬効・経口投与・細胞膜透過性・代謝安定性が期待できる。

関節炎モデルにおいて特異的に発現する転写因子FoxM1が、関節リウマチの病原性に深く関与していることを新たに発見 全身の免疫抑制を必要とせず、炎症滑膜に局在する病原性細胞の分化を抑制できるため、特に合併症を持つ患者にも適用可能 低分子化合物によるFoxM1阻害剤が、新たな分子標的治療薬としての可能性を有し、医薬品開発上の高いリターンが見込まれる

低い細胞毒性。 細胞内での制御された脱保護。 様々な核酸アナログへの応用が可能なプラットフォーム技術。

新規の作用機序：C1P生成阻害剤は、コレステロールの細胞内輸送異常を改善することで、従来の治療薬が機能しなかった脂質輸送異常を改善する機序であり、新たな治療選択肢となる可能性がある 治療選択肢が広がる：既存のニーマン・ピック病C型（NPC）であるミグルスタットとの併用や、同薬の用量低減による副作用軽減にも貢献することが期待される 幅広い応用性：NPC以外のライソゾーム病や細胞内脂質輸送異常を伴う疾患にも適用が期待される

ポリリジンデンドリマー誘導体、アニオン性高分子、核酸を複合化したナノ粒子 低毒性で安全性の高い設計：使用するポリリジンデンドリマー誘導体およびアニオン性高分子は生分解性材料で構成されており、蓄積毒性が低い。また、表面をアニオン性高分子で被膜しているため毒性が低く、生体における高い安全性が期待される。 独自のナノボール技術：長崎大学にて開発された技術であり、他のDDS技術に関する特許利用関係を回避することが可能。

RSウイルスの研究者による、納豆菌にフォーカスした研究アプローチ 医療機関ならではの技術と設備を活かした解析が可能 納豆菌株のRSウイルスへの効果や物性の最新データが入手可能

新規創薬標的の発見：関節リウマチの進行に関与する炎症性サイトカインSema4Dを同定、その新規シグナル伝達経路と標的遺伝子発現機構を決定し、新たな治療戦略 多様な創薬アプローチが可能：細胞内シグナルが解明され、小分子薬、抗体医薬、mRNA医薬など幅広いモダリティでの開発が可能 スクリーニング系の確立：プライマリー細胞を用いた評価系を確立済み

血液脳関門（BBB）の機能を担う血管内皮細胞間のCLDN5を介する接着を、一時的に緩め薬剤の脳内送達を促進するCLDN5結合分子（低分子化合物）。 細胞間の接着を部分的に弱めることでBBB透過性を高める作用機序で、低・中分子を脳内送達する。 BBBを短時間だけ開口する技術のため、BBBが長時間開口するリスクがない。 脳内送達技術の開発にご興味のある企業様、脳内送達させたい薬剤をお持ちの企業様とのコラボレーションを期待します。