既承認の抗ヒスタミン剤メクリジンが、FGFR3変異による過剰シグナルを抑制することにより、軟骨形成を促進する。
Advantages
- 経口投与可能
- 高い安全性
- 医師主導治験Ph2で一部指標の改善を確認済
Current Stage and Key Data
医師主導治験Ph2
- 医師主導治験Ph1で安全性試験済。
- 医師主導治験Ph2（多施設非盲検、患者9例、メクリジンを1日1回26週間投与）で一部指標の改善を確認済。詳細データはCDA下で開示可能。
- 動物実験で薬効・PK/PD・安全性を確認済（参考文献を参照）
Background
軟骨無形性症は、四肢短縮性低身長（最終身長：120～130cm）を呈し、有病率は10万人に5例程度の先天性疾患である。FGFR3の機能獲得型変異によるシグナル亢進が原因である。現在の標準治療は成長ホルモンや四肢延長術であるが、効果は十分ではない。近年、FGFR3のシグナルを抑制する新しい治療薬としてボソリチドが承認された（ペプチド製剤、毎日皮下注射）。しかしながら、患者の負担は依然として大きく、新たな治療薬が求められている。
Expectations
更なる臨床開発・承認申請を協働して進めるパートナー企業を募集中
- パートナー候補例：リポジショニングや整形外科領域や希少疾患の治療薬開発にフォーカスするバイオテック／製薬企業
Patents
- 特許：日本特許第6232630号
Publication
Researchers
松下雅樹 病院講師（東海国立大学機構 名古屋大学 医学部附属病院 整形外科）
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