α-シヌクレイン（SNCA）遺伝子を標的とするスプライススイッチングアンチセンスオリゴ核酸 (SSO) により、α-シヌクレイン（α-Syn）の凝集を抑制する。
Advantages
- 1回の投与により長期間（1年以上）の効果が見込まれる。
- α-Synの生理機能を維持する。
- 孤発性・遺伝性のいずれにも効果がある。
Current Stage and Key Data
非臨床研究段階
- SNCAのスプライススイッチ（低凝集性バリアントの促進）を効率的に誘導する複数のSSOを同定。
- 当該SSOをパーキンソン病モデルマウス（human SNCA E46K BAC Tg +/- mice）に脳室内投与（生後すぐ1回のみ）することにより、脳皮質および脳幹において持続的なスプライススイッチと凝集性α-Synタンパク質の減少を誘導（投与後13か月）。
- 当該SSO投与により、パーキンソン病モデルマウス（+/+）の握力、バランスビームテスト、オープンフィールドテストで測定された運動機能障害を軽減（36週齢）。
- 組織評価で、線条体（被殻）のドーパミン作動性ニューロンの変性が改善（投与後13か月）。
Background and Technology
パーキンソン病、レビー小体型認知症、多系統萎縮症などのα-シヌクレイン病は、α-Syn凝集体の異常な蓄積を特徴とする神経変性疾患である。SNCAノックダウンを目的としたアンチセンスオリゴ核酸（ASO）の研究が報告されているが、十分な薬効持続期間が確保できないため繰り返し頻回投与（腰椎穿刺等）が必要であり、問題である。またα-Synはシナプス機能調節に関わるとされ、ノックダウンによる神経生理機能の阻害が懸念される。
Expectations
独占ライセンスパートナー企業を募集中
- パートナー候補例：パーキンソン病等の神経変性疾患や核酸医薬の開発にフォーカスするバイオテック／製薬企業
Patents
- 特許：PCT国際特許出願済（WO2025/063185）
Publication
- 論文：未発表
Researchers
勝野 雅央 教授（東海国立大学機構 名古屋大学大学院医学系研究科 神経内科学）
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