ALS患者の血中の細胞外小胞（EV）中で減少するmiRNAマーカーおよび同miRNAの補充による治療薬
Advantages
- ALSの診断、プレシジョン・メディシン
Current Stage and Key Data
標的バリデーション・シード化合物同定
- ALS患者血中EVにおいて健常者血清と比べて顕著に減少するmiRNAを特定
- ALSモデル細胞（SH-SY5Y・TDP-43A315T）に同miRNAをトランスフェクションすると、毒性が弱まり生存率が回復した（WST、LDHアッセイ）
- パスウェイ解析により、同miRNAはp53の活性を抑制しアポトーシスを抑制した
- ALS患者iPS細胞由来運動ニューロン細胞に同miRNAをレンチウイルスで導入すると、細胞クラスター面積減少・細胞毒性が抑制された
Partnering Model
本技術をライセンス導入し、開発するパートナー企業を募集中
- パートナー候補例：ALS治療薬発、miRNA創薬・遺伝子治療、エクソソーム治療、診断マーカー開発にフォーカスする製薬／バイオテック企業
Background
筋縮性側索硬化症（ALS）は、神経系内の運動ニューロンの進行性変性と障害を特徴とする重篤な神経変性疾患であり、最終的には罹患者の麻痺と致死をもたらす。ALSは、孤発性が多く、診断に確実な指標がない。病態も未解明であり、SOD1遺伝子変異が原因のALSに対する治療薬を除き、対症療法的な治療薬しか存在せず、根本的治療法の開発が求められている。
Patents
- 特許出願済み（未公開）
Publication
- 論文投稿準備中
Researchers
勝野雅央 教授（東海国立大学機構 名古屋大学 医学系研究科）
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